2025年9月12日，由羿尊生物自主研发的CNK-UT009成功获得美国食品药品监督管理局（FDA）颁发的孤儿药资格（ODD）认证，用于治疗急性移植物抗宿主病（aGVHD）。这一重要里程碑事件，标志着该细胞药物在临床研发及市场准入方面取得FDA授予的特殊资格认证。
CNK-UT009细胞注射液是基于羿尊生物创新型CNK-UT平台技术开发的针对自免疾病的通用型细胞药物，能特异性识别并清除致病性T细胞，可用于治疗白血病造血干细胞移植后的最严重的并发症---移植物抗宿主病（GVHD）。该细胞药物不仅能高效清除GVHD发展过程中供者来源的攻击自身的T细胞，而且能广谱靶向和清扫残留的白血病细胞，为治疗造血干细胞移植后GVHD并预防白血病复发提供了一种新型的治疗策略。目前，该细胞药物已在国内知名三甲医院治疗激素耐药型GVHD的研究者发起临床试验（IIT）中，取得了重要的安全性及有效性验证。
关于急性移植物抗宿主病（aGVHD）
造血干细胞移植是目前治疗高危及难治性白血病最为重要的治疗策略之一。根据相关数据，全球每年接受同种异体造血干细胞移植的患者超过 30,000 例。2023年，中国异基因造血干细胞移植数量达到14,952例，规模居全球首位。然而，该治疗策略仍面临重大临床挑战，其中急性移植物抗宿主病（aGVHD）的发生率约为40%，而重度aGVHD患者的死亡率可高达55%。目前aGVHD的一线标准治疗主要依赖糖皮质激素，但其应答率仅30%–50%，约30%–50%的患者会发展为激素耐药型aGVHD（SR-aGVHD）。这类患者预后较差，远期生存率低于20%，临床存在显著未满足的治疗需求。根据Data Bridge Market Research的市场分析，全球移植物抗宿主病（GVHD）治疗市场预计将从2024年的40.7亿美元增长至2032年的58.1亿美元，期间复合年增长率（CAGR）为4.7%。除GVHD外，造血干细胞移植的另一主要风险在于白血病复发。由于移植前预处理方案无法完全清除患者体内的白血病细胞，特别是那些潜伏于外周淋巴组织中的残留细胞，复发已成为导致移植失败的最主要原因。目前临床上尚无有效治疗策略能够同时有效应对GVHD和移植后复发这两大难题，因此该领域仍存在巨大的未满足临床需求。
关于孤儿药资格（ODD）
ODD（Orphan Drug Designation, ODD）是FDA OOPD对符合条件的用于预防、治疗及诊断罕见病的药物（包括生物制品）授予的一种资格认定。如果一个在研药物（包括生物制品）能在ODD申请中证明其在治疗、预防或诊断一种罕见病的潜力，OOPD在审评申请资料后将会授予该药物ODD。在获得ODD后，该款产品将有资格享受若干优惠政策，包括FDA对临床研究指导支持、特殊费用减免、在美国享受上市申请快速通道，以及批准上市后产品在美国的七年市场独占权等。
关于羿尊生物
羿尊生物是一家具有多项国际创新性平台技术的细胞治疗新锐企业，以开发针对各类实体血液肿瘤和自身免疫疾病的通用型细胞药物为特色。自2018年成立以来，公司以“编码细胞，重塑生命”为使命，针对未被满足的临床需求，坚持创新驱动，在技术上不断革新，在临床上不断突破，布局了多个技术平台的研发和临床验证。公司目前已成功建立CNK-T，VAC-T和UT三大核心技术平台，并在探索性临床试验中初步证实CNK-UT在多种实体瘤和激素耐药GVHD治疗中的安全性和有效性。
目前羿尊生物已和浙江大学医学院附属第一医院、浙江大学医学院附属儿童医院、福建省肿瘤医院、福建医科大学附属第一医院、福建医科大学附属第二医院、华山医院福建医院、福建医科大学附属协和医院、安徽医科大学附属第一医院、复旦大学附属中山医院、淄博市中心医院等建立了广泛的临床前和临床合作。
